中藥tRNA來源的小核酸新藥研發技術的開發
姜志宏、嚴通萌、曹凱悅、潘聿
澳門科技大學
小干擾核酸藥物(siRNA)在精準治療領域潛力巨大,但因“孤兒病”靶標不明和國際製藥巨頭專利壁壘導致的藥用靶標稀缺,嚴重制約我國小核酸藥物產業發展。因此團隊開發了中藥tRNA來源的小核酸新藥研發技術平台,以研究中藥RNA這一藥理活性長期被忽視的“暗物質”。該項目構建的三大協同平臺,尤其是運用PARI方法的中藥RNA大規模提取平臺,解決了富含多糖的中藥RNA提取難題。學術上,團隊於全球首次報導中藥tRNA及其片段的藥理活性,提出了“中藥tRNA及其片段是不可忽視的藥理活性成分”的科學觀點,拓展了對中藥活性成分的認知,開創了從藥用植物中尋找有效成分和新藥的新思路與新方法,提升了發現新藥物靶標的效率與可能性,為下一代RNA藥物研發提供了指導。產業上,團隊發現的紅豆杉抗卵巢癌siRNA與人參抗心肌缺血siRNA獲專利授權並在“澳琴聯動”模式下成功實現轉化,轉讓金額刷新了澳門高校成果轉化的紀錄,推動了澳門經濟“1+4”適度多元化的發展。
圖1 tRNA及其片段是中藥不可忽視的藥理活性成分
圖2 超高效液相色譜-質譜連用分析中藥RNA
圖3 專利成果在“澳琴聯動”模式下成功轉化給橫琴藥企開展新藥研發