本項目聚焦小分子藥物研發，在國家重大新藥創制、重點研發計劃、澳門科學技術發展基金等資助下，歷經20餘年，建立了“有效單體確立→新靶點發現和新靶點發現→新分子創新藥物”的小分子藥物雙向研究模式，並分別實現2項first-in-class創新藥物落地轉化，創立了特色的新藥研發新模式。該項目的主要技術內容包括小分子藥物靶點的發現、設計、合成、篩選、遞送和評價，以及相關生產和質量控制技術，並將其實現工業化生產。 技術內容1）︰益母草有效小分子單體益母草堿發現、靶點確認以及藥物研發 技術內容2）︰發現體內產生硫化氫(H₂S)的關鍵靶點及新型小分子藥物SPRC研發 技術內容3）︰表觀遺傳關鍵靶點SMYD3的發現和靶向藥物研發

圖1 有效單體確立→新靶點發現和新靶點發現→新分子創新藥物

圖2 基於靶點的藥物篩選和活性研究