口服治療多發性硬化症新藥

多發性硬化症（MS）是一種嚴重、終身、進行性、致殘性的中樞神經系統脫髓鞘疾病，好發於 20-40 歲的中青年人群。該病被列入我國第一批罕見病目錄。諾華研發的捷靈亞（商品名：Gilenya，又名芬戈莫德）於 2019年7月12日，在中國正式獲批用於治療10歲或10歲以上患者的複髮型多發性硬化 (RMS)。諾華 2019 年財報顯示，芬戈莫德全球銷售額達到 32.23 億美元。
本項目為一種新型口服治療多發性硬化症的新藥，包括以下優點：
1. 首次發現，機制新穎、明確，靶點清楚
2. 口服有效
3. 療效顯著，幾乎能夠完全緩解多發性硬化症症狀
4. 毒性低、可全合成，可結構修飾
5. 符合專門通道進行加快審評審批的要求
6. 將可能是國內首個具有自主知識產權的，口服治療多發性硬化症藥物完成動物

藥效、毒性、細胞及靶點等實驗。作用效果顯著，毒性低，耐受性好，機制新穎，靶點清晰。可全合成，可結構修飾。應用範圍：口服治療多發性硬化症藥物。